医薬品開発と承認申請における医療データ(RWD：リアルワールドデータ)の利活用事例

第1部　医療データ（リアルワールドデータ）の関連規制と最新動向
第1章　リアルワールドデータを活用した医薬品評価
はじめに
1.　RWD 活用に関する主な薬事行政の動き
2.　医薬品安全性評価におけるRWD の活用：PMDA で実施している薬剤疫学調査
　2.1　ビスホスホネート製剤を処方された患者における低カルシウム血症発現リスクと腎機能障害との関連
　2.2　VEGF/VEGFR 阻害剤を処方された患者における動脈解離発現リスク
3.　医薬品承認審査へのRWDの活用
　3.1　日本における事例
　3.2　米国における事例
　3.3　その他の海外での取り組み
4.　RWD の信頼性
　4.1　RWD の信頼性とは？
　4.2　データベース信頼性確認に向けた取り組み
5.　RWD 活用促進のための相談制度
6.　RWD 活用に向けた新たな動き
　6.1　国内での動向
　6.2　ICH での動向
おわりに

第2章 次世代医療基盤法とリアルワールドデータの活用推進に向けて
1.　次世代医療基盤法の成り立ち
2.　次世代医療基盤法のデータの特徴
3.　次世代医療基盤法ガイドライン
4.　次世代医療基盤法の改正
　4.1　仮名加工医療情報
　4.2　NDB 等の公的データベースとの連結
5.　次世代医療基盤法認定事業者と利用事例
　5.1　次世代医療基盤法認定事業者
　5.2　これまでの利用事例
6.　今後の次世代医療基盤法の活用


第2部：医療データ(リアルワールドデータ)の薬事利用～事例から学ぶ課題と対応～　
第3章　外部対照群としてのリアルワールドデータ利活用
はじめに
1.　RWD を外部対照群として利活用する際に品質の観点から留意すべき点
2.　RWD を外部対照群として利活用する際に統計学的観点から留意すべき点
3.　外部対照群としての活用事例
　3.1　ROZLYTREK®（Entrectinib）
　3.2　パージェタ（ペルツズマブ（遺伝子組換え）），ハーセプチン（トラスツズマブ（遺伝子組換え））
　3.3　ビルテプソ®（ビルトラルセン）
4.　今後の動向

第4章　医薬品開発におけるレジストリデータ利活用事例（米国でのタクロリムス肺移植適応追加）
1.　米国でのタクロリムスの肺移植適応追加
　1.1　臓器移植及びタクロリムスに関する背景
　1.2　肺移植適応追加にレジストリデータを活用した背景
2.　レジストリデータを用いたタクロリムスの肺移植適応追加の経験，及びデータの信頼性に関するFDA 見解
　2.1　タイムライン：検討開始から承認申請・承認取得まで
　2.2　SRTR データベース
　2.3　成人及び小児肺移植レシピエントにおけるアウトカム
　2.4　リアルワールドデータ特有の課題
　2.5　タクロリムスのデータの質に関するFDA 見解
3.　考察
おわりに

第5章　医薬品開発と承認申請に向けたリアルワールドデータの利活用
はじめに：承認申請における参考情報としてのリアルワールドデータ活用
1.　承認申請での参考情報としての活用事例
　1.1　海外（欧米）
　1.2　欧米の活用事例詳細
　　1.2.1　ALYGLO：人種ごとの有病率
　　1.2.2　CASGEVY：安全性評価における参考情報
　　1.2.3　OMISIRGE：サンプルサイズ算出のための推定値算出
　　1.2.4　OGSIVEO：人種ごとの有病率
　　1.2.5　TEPKINLY：有効性評価の参考情報
　　1.2.6　APRETUDE：安全性評価の参考情報
　　1.2.7　LITFULO：安全性の参考情報
　1.3　日本
2.　申請資料概要の記載方法
　2.1　有効性評価の参考情報（外部対照）
　　　【2.7.3 臨床的有効性の記載事例】
　2.2　配合用量の根拠情報
　　　【2.5.1 製品開発の根拠の記載事例1】
　　　【2.5.1 製品開発の根拠の記載事例2】
　2.3　配合意義の根拠情報
　　　【審査結果報告書の記載事例】
　2.4　有効性・安全性評価の参考情報（市販後の情報）
　　　【「2.7 臨床概要」の市販後データの記載事例】
　　　【「2.5 臨床に関する概括評価」の安全性の概括評価の記載事例】
3.　利用する際の留意点と課題
4.　課題対応のためにできること


第3部：非薬事利用としての医療データ(リアルワールドデータ)
第6章　治験へのリアルワールドデータ活用に向けた企業の展望
はじめに
1.　臨床開発のスピード向上に寄与する使い方
　1.1　リアルワールドデータを用いた臨床試験への患者組み入れ
　1.2　臨床試験の組み入れ基準の検討
　1.3　臨床試験対象患者の特性分析から施設選定で利用
2.　臨床試験の成功確率の向上に寄与する使い方
　2.1　医薬品の有効性の高さ（エフェクトサイズ）をより正確に仮定する
　2.2　有効性の大きさに影響を及ぼす医薬品以外の要因とその影響の程度を把握する
3.　医薬品開発の効率化に寄与する使い方

第7章　臨床試験等決定に向けた参考情報としてのリアルワールドデータの利活用
はじめに
1.　どのデータベースをどのように使用するか
　1.1　レセプトデータベース
　1.2　介護データベース
　1.3　DPC/PDPS
　1.4　電子カルテ
　1.5　MID-NET
　1.6　匿名医療保険等関連情報データベース
　1.7　医療ビッグデータ利活用推進の取り組み
2.　臨床のフィージビリティ調査と評価への応用
3.　臨床試験デザインの活用
4.　バイアスの排除
おわりに

第8章　PV・MA部門におけるリアルワールドデータの解析と活用
エピソード0
1.　PV部門におけるRWD の利活用
2.　薬害再発防止のためのRWDの活用
　2.1　（事案）サリドマイド：催奇形性（フォコメリア）の副作用リスク
　2.2　（事案）キノホルム製剤：スモンの副作用
　2.3　（事案）ソリブジン：5-FU 製剤との併用による重篤な血液障害
　2.4　（事案）ロフェコキシブ：心毒性
3.　MA部門におけるRWD の利活用
　3.1　（MA 活用例）疾患を記述する
　3.2　（MA 活用例）治療の付加価値を概観する
　3.3　（MA 活用例）新たな評価指標を試す
　3.4　（MA 活用例）費用対効果を算出する
4.　RWD 活用が描く未来像

第9章　その他のリアルワールドデータ利活用
1.　医療経済評価への活用
2.　ウェアラブルデバイスの治験活用
　2.1 各種技術基準
　2.2 アカウント作成
　2.3 データ授受