●2015年にALSに対してエダラボンが承認されて以来、10年足らずのうちに疾患修飾療法の開発は加速し、2023～2024年にはアルツハイマー病や筋萎縮性側索硬化症（ALS）、家族性ALSに対する医薬品が相次いで承認された。数多の神経変性疾患・神経筋疾患に対する疾患修飾療法が次々と実用化され、名実ともにゲームチェンジが起きている。
●こうした目まぐるしい治療法開発の背景にあるのは、病態解明の進展である。本特集では、神経変性疾患における最新の病態・治療研究の進歩を紹介し、今後を展望する。


【目次】
疾患別の最新研究
　1．バイオマーカーからみたアルツハイマー病の病態と診断─疾患修飾薬時代の診断基準
　2．新時代を迎えたアルツハイマー病の治療法開発─抗アミロイド療法を中心に
　3．Tauopathyの分子病態と創薬戦略
　4．バイオマーカーからみたパーキンソン病の病態
　5．パーキンソン病に対する疾患修飾療法の開発の現状
　6．多層的動的均衡システムの破綻として捉えるALSと治療戦略
　7．進化する球脊髄性筋萎縮症の研究─病態解明と革新的治療法の実現へ
　8．リピート伸長変異による脊髄小脳変性症─明らかになる遺伝的知見と分子病態
　9．多系統萎縮症の分子病態と治療開発
　10．神経変性と自己免疫：病態のオーバーラップ─神経変性と自己免疫
研究開発手法の最前線
　11．神経変性疾患に対する核酸医薬
　12．神経超希少疾患に対する個別化アンチセンス核酸医薬開発
　13．神経変性疾患における血液のオミクス解析いろは
　14．神経筋変性疾患に応用可能なさまざまなゲノム解析手法
　15．霊長類を用いたアルツハイマー病次世代動物モデルの進展
　16．iPS創薬が拓く治療法開発
　17．神経回路網から紐解く神経変性疾患の病態UPDATE
　18．神経変性疾患の創薬を支える臨床研究・治験