【目次】
序にかえて
総論　核酸医薬モダリティ
1. アンチセンス核酸
2. siRNA 医薬品の開発
3. ヘテロ二本鎖核酸
4. アプタマー創薬の現状と展望
5. 核酸医薬モダリティとしてのマイクロRNA：その現状と展望
6. REO（RNA 編集核酸）の創薬モダリティ
7. mRNA 創薬の発展と多様化

第1章　最近の進展
1. デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新規治療薬の開発
2. 次世代リガンド修飾型DDS の潮流
3. 核酸医薬品のオフターゲット効果の予測に役立つ正確で漏れのない塩基配列検索ソフトウェア
4. 希少難病に対するN-of-1 核酸医薬創薬
5. 一塩基変異をもつ遺伝子を標的とした核酸医薬品開発
6. アンチセンス核酸設計のための活性予測AI
7. 核酸医薬の製造方法の発展 ―より長く，より高品質に
8. 核酸医薬のイメージング

第2章　化学合成・化学修飾
1. リン原子修飾核酸
2. 架橋型核酸が拓くアンチセンス医薬治療域の拡張
3. リプログラム可能な核酸創薬戦略：糖部修飾の最前線
4. モルフォリノ核酸の化学的進展
5. RNA を認識する“非常識”な非環状型人工核酸
6. 完全化学合成mRNA に対する化学修飾パターンの最適化

第3章　DDS
1. 核酸医薬を加速するLNP 技術
2. リガンドコンジュゲート核酸による標的組織・細胞への送達
3. 動的平衡を利用した超小型ナノ医薬
4. ナノミセル型キャリアを用いた新しいmRNA 創薬

第4章　生体応答
1. 核酸医薬の体内動態
2. 核酸医薬品の細胞内動態
3. 核酸医薬品におけるヌクレアーゼの役割と化学修飾による制御
4. 核酸認識と自然免疫応答
5. 核酸医薬品の神経毒性
6. Long noncoding RNA を標的とする核酸医薬研究

第5章　レギュラトリーサイエンス
1. 核酸医薬の規制整備に向けた取り組み
2. 核酸医薬品の品質管理および評価に関する議論
3. 核酸医薬品の非臨床安全性評価の考え方と基盤整備 ―日本における取り組み
4. 核酸医薬の非臨床薬物動態評価に関する調査と提言

第6章　疾患
1. 裾野が広がるがん核酸医薬開発
2. 神経疾患に対する核酸医薬の課題と克服戦略
3. 筋疾患における核酸医薬の進展 ―分子病態理解から治療応用へ
4. 脂質異常症・高血圧・循環器疾患における核酸医薬

索引