本書のポイント
＜核酸医薬品の品質評価と不純物管理の在り方＞
◎核酸医薬の品質評価や不純物管理のあり方を検討する際は個別に分析学的特性を把握
◎得られる不純物プロファイルなどが有効性，安全性あるいは薬物動態に及ぼす影響の考察
◎開発品目ごとにケースバイケースでの対応が重要な指標となる不純物の閾値とは
◎変異原性不純物のリスク評価方法とは

＜核酸医薬品の合成方法・出発物質の品質管理・工程管理とスケールアップ＞
◎核酸医薬品に用いられている修飾核酸の構造とその合成方法
◎オリゴヌクレオチド原薬の品質に直接影響を与える出発物質の品質管理とは
◎大スケールでの製造を見越した液相合成についても検討

＜核酸医薬品に必要な非臨床試験実施とDDSアプローチ＞
◎核酸医薬品に特有の性質を踏まえた非臨床試験の組み立て方及び留意点とは
◎アンチセンスを中心に，吸収，分布，代謝，排泄の順で薬物動態特性プロファイルを解説
◎血小板関連毒性が発現するリスクについて霊長類の非臨床毒性試験の評価が重要
◎核酸医薬の薬物間相互作用，バイオアナリシス，免疫原性について

＜核酸医薬品の特許戦略（調査と特許性判断）＞
◎オリゴ核酸に特定の修飾を与えることによる改良（選択発明）特許，
　リガンドやキャリアを付与することによる改良（用途）特許，
　デリバリーツール自体の特許，修飾核酸の製法特許など多種多様に存在

＜核酸医薬品の実用化事例＞
◎デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するエクソン・スキップ薬の開発事例
◎RNAi の原理やLNP 製剤のLNP-siRNA 治療薬の開発事例